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FDA批準治療罕見白血病新藥!
時間:2018-09-19 10:42:33  作者:微微  來源:US FDA
英國制藥巨頭阿斯利康(AstraZeneca)及旗下全球生物制劑研發部門MedImmune近日宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已批準旗下研發出的新藥Lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)用來治療曾經嘗試過至少2次系統療法(包括嘌呤核苷類似物)但治療失敗的復發性或難治性毛細胞白血病(HCL)。


  英國制藥巨頭阿斯利康(AstraZeneca)及旗下全球生物制劑研發部門MedImmune近日宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已批準旗下研發出的新藥Lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)用來治療曾經嘗試過至少2次系統療法(包括嘌呤核苷類似物)但治療失敗的復發性或難治性毛細胞白血病(HCL)。  
  Lumoxiti是一種抗CD-22重組免疫毒素,該藥是一種最新治療毛細胞白血病的有效藥物,因其突出的治療效果已被FDA授予優先審查資格。此次的成功批準,使得Lumoxiti成為20年來首個獲批治療毛細胞白血病的新藥,這也成為毛細胞白血病臨床治療的一個重大里程碑。  
  Lumoxiti的研發成功和獲批都基于III期臨床研究(Study 1053)數據,該數據是一項單臂、多中心式研究,患者數量為80例,患者要求是既往接受了至少2種方案的復發性或患上難治性毛細胞白血病,通過臨床實驗,評估證實了Lumoxiti單藥治療的療效和安全性。該研究在全國14個國家34個治療中心開展,研究數據表明,Lumoxiti藥物治療毛細胞白血病的總緩解率為75%(95%CI:64-84),完全緩解率為41%(95%CI:30-53),持久的完全緩解率為30%(95%CI:20-41)。  
  毛細胞白血病是一種罕見的、無法治愈的、逐步侵蝕人體機能的淋巴增殖性慢性白血病,以貧血、出血、脾臟腫大及外周血及骨髓出現大量邊緣不整齊呈偽足狀或纖毛樣突出的白細胞為特征。毛細胞白血病可能導致包括如嚴重感染、出血和貧血等危機生命的后果。
  免疫毒素是一類抗癌制劑,利用了抗體的選擇性來靶向藥物遞送,具有毒素強效殺傷癌細胞的能力。Lumoxiti由一種抗CD22抗體的結合域與毒素融合而成。CD22是一種主要在成熟B淋巴細胞中存活的I型跨膜蛋白,在B細胞信號傳導中起重要作用。與正常B細胞相比,毛細胞白血病在細胞上存在更高密度的CD22,這使其成為治療毛細胞白血病的一個非常有吸引力的治療靶標。Lumoxiti結合與CD22后,會被細胞內化、加工并釋放已修復的蛋白毒素,抑制細胞中蛋白質的反應,致使癌細胞死亡。在美國,FDA已授予Lumoxiti治療毛細胞白血病的孤兒藥地位(ODD),并為其打開快速通道。  
  據估計,在美國,每年大約有1000人確診毛細胞白血病。目前,毛細胞白血病沒有成熟的標準護理方案。盡管許多患者在治療初期表現緩解,但高達30%-40%的患者在第一次治療后5-10年內病情會復發。而在隨后的治療中,緩解時間縮短、毒性積累,很少有治療選擇。Lumoxiti代表著一種非常有前途的非化療藥物,有望解決復發性或難治性HCL患者群體中存在的顯著未滿足醫療需求。
  用藥方面,Lumoxiti的推薦劑量為0.04mg/kg體重,靜脈輸注給藥時間>30分鐘,在28天為一個周期的第1、3、5天給藥,直至治療6個周期或病情進展或不可接受的毒性。需要注意的是,Lumoxiti不推薦用于存在嚴重腎功能損害(肌酐清除率[CrCl]<29mL)的患者。
關鍵字:毛細胞白血病,治療新藥
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